RDPAC：加快创新药引进，助力健康中国

2020上半年，面对疫情影响，我国新药的审评审批工作在上半年仍在积极有序推进，统计信息显示，2020年上半年获批的新药数量已明超过2019年同期。与此同时，我国新《药品注册管理办法》及配套法规文件陆续发布，这些新制度的平稳有效落地必将对鼓励创新、加快国内外具有临床价值的新药研发和上市，进一步提升药品质量，保障药品安全和有效发挥重要的作用。

在“创新引领健康中国”这一理念的引领下, RDPAC及会员企业一直致力于创新药的研发与引进，坚持以患者为中心，让全球创新药研发带来的突破性成果早日惠及我国患者。据不完全统计，2020年上半年(1月1日至6月30日)，RDPAC会员企业共有15款进口新药获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市(表1)，占同期获批进口新药的88%。这15款进口新药治疗领域覆盖中国患者群体高负担病种的癌症、罕见病、自身免疫疾病、呼吸系统疾病等多个疾病领域，包括3款抗癌药、4款罕见病药等药物。此外，在2020年上半年，RDPAC会员企业的10个已在国内上市的创新药共获批了12个新适应症(表2)。

加速临床急需境外新药的相关政策是自2018年以来药监改革的重点之一，国家药品监督管理局药品审评中心当前已发布了两批《临床急需境外新药名单》，2020年上半年，有10款RDPAC会员企业的药物(包含新适应症)就是通过该政策途径成功实现获批上市。此外，药监部门一系列改革措施促进了全球同步研发递交，从而促进了创新药的引进，例如在上半年获批的乙磺酸尼达尼布软胶囊新适应症，是该RDPAC会员企业在中国的首次全球同步递交，此次获批仅比在欧盟获批晚了一个半月。未来，在鼓励创新的政策支持下，将有更多全球医药创新成果惠及我国尚未被满足临床治疗需求的患者。

表1：2020上半年RDPAC会员企业获批上市新药汇总

注：来源为RDPAC各会员企业资料及公开信息，数据截至2020年6月30日，*为《临床急需境外新药名单》中的上半年获批新药

表2：2020上半年RDPAC会员企业获批上市新适应症汇总

注：来源为RDPAC各会员企业资料及公开信息，数据截至2020年6月30日，*为《临床急需境外新药名单》中的上半年获批新适应症的新药

以下为2020年上半年RDPAC会员企业获得NMPA上市批准的新药及新适应症的具体内容。

一、获批新药的创新治疗突破点

1、阿巴西普注射液(百时美施贵宝)：

全球类风湿关节炎领域第一个T细胞选择性共刺激免疫调节剂。相关多项研究表明，阿巴西普能改善类风湿关节炎患者症状，降低疾病活性，延缓关节结构性损伤的进展，提高患者生理功能;同时，它还被证实具有良好的安全性。一个美国医保数据库的数据表明，与目前常用的生物制剂TNF-α抑制剂相比，使用阿巴西普的患者住院感染风险降低了22.6%，并且没有严重警告级别的住院感染风险。针对多项国际多中心研究的综合分析表明，使用阿巴西普发生结核病的风险很低;同时，中国患者人群与全球患者人群在使用阿巴西普的疗效与安全性方面无种族差异，其原装进口的预充针剂型也更加方便患者使用。

2、恩美曲妥珠单抗(罗氏)：

作为全球首个获批的单药治疗实体瘤的抗体药物偶联物(ADC，Antibody-Drug Conjugates)，同时也是中国第一个HER2靶向ADC产品，该药不仅丰富了我国HER2阳性乳腺癌患者在新辅助治疗手术后仍有残存病灶强化辅助治疗的选择，也让这部分高危复发风险的患者离治愈更近一步。

3、氯苯唑酸葡胺软胶囊(辉瑞)：

全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂，填补了此前中国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白。ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，成年患者发病主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，并可伴有严重的心脏、肾脏、消化道和眼部等其他脏器受损，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。

4、枸橼酸西地那非片(辉瑞普强)：

是国内首个被批准用于治疗肺动脉高压的5型磷酸二酯酶(PDE-5)抑制剂。目前肺动脉高压无法被治愈，但经过及早正确诊断和必要的药物治疗，可以改善和延缓病情恶化。

5、阿替利珠单抗(罗氏)：

阿替利珠单抗联合化疗是全球第一个，且目前中国唯一一个获批用于一线治疗广泛期小细胞肺癌的肿瘤免疫疗法。阿替利珠单抗也是超过30年来第一个被证明给小细胞肺癌患者带来明显获益的创新药。

6、注射用维得利珠单抗(武田)：

目前炎症性肠病领域唯一的肠道选择性生物制剂。其临床数据表明能够快速起效并实现长期持久的临床缓解和黏膜愈合，同时安全性好，是欧美国际指南推荐的一线生物制剂。

7、西尼莫德片(诺华)：

目前全球首个、唯一用于治疗活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)的口服疾病修正治疗(DMT)药物。

8、注射用维布妥昔单抗(武田)：

由靶向CD30的单克隆抗体连接一种抑制微管的细胞毒药物(单甲基澳瑞他汀E，MMAE)组成，可在血液中稳定存在，精准杀灭表达CD30的肿瘤细胞。

9、格隆溴铵/福莫特罗吸入气雾剂(阿斯利康)：

创新共悬浮技术，使药物深入畅达肺部大小气道，肺部沉积率高达48%。

10、氘丁苯那嗪片(梯瓦)：

使用的氘代技术给予了活性成分良好的药代动力学曲线，从而允许减少给药频率，同时显示出对亨廷顿病舞蹈病和成人迟发性运动障碍患者的有效性和可接受的安全性和耐受性。目前在中国对迟发性运动障碍尚无明显有效的疗法。

11、注射用拉罗尼酶浓溶液(赛诺菲)：

黏多糖贮积症Ⅰ型是一种主要在儿童期发病的罕见遗传病，严重损害儿童身心健康。注射用拉罗尼酶浓溶液是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型(MPS Ⅰ)的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPS Ⅰ的特异性治疗药物，可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者，填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。

12、地舒单抗注射液60mg(安进)：

中国首个，也是目前唯一一个用于骨质疏松症治疗的抗RANKL单抗类药物，可帮助绝经后妇女显著降低椎体、非椎体及髋部骨折的发生风险，为中国患者的骨健康管理与生活质量改善带来创新机遇。

13、达依泊汀α注射液(Kyowa Kirin Co., Ltd.)：