“以患者为中心”路在何方？诺华与行业共促患者参与药物全生命周期新风向

长久以来，尽管政府、医疗机构、医药产业的各方开始提及“以患者为中心”的理念，但很多时候，身处于医药行业核心的人们仅凭自己的经验和想法来为患者做出自己以为合适的安排。幸而这一切正在转变。随着患者在促进药物研发、价值准入、医患沟通和自身健康管理中的作用多次被强调，加上当前越来越多“以患者为中心”理念与行动的推进，正让越来越多患者作为深度的参与者，而不再是被研究者或是旁观者，躬身入局，发挥作用。

然而，“以患者为中心”的概念在全球已被提出多年，虽然其价值正在不断被证实，但具体怎样理解、践行和落地，仍然是个巨大的挑战。

在药物全生命周期的不同环节向患者开放参与的窗口，引导患者和患者组织积极主动地参与其中，一些来自国内外的优秀经验和做法值得学习。

诺华与中国有137年的渊源，秉承“以患者为中心”的理念，积极携手医疗生态系统中的各方伙伴推动践行公司的患者愿景：诺华，以关爱和承诺，为患者提供创新的药物和全程解决方案，帮助患者改善健康、自在生活。

正如诺华首席执行官万思瀚(Vas Narasimhan)所说，患者一直是诺华考虑的首位。诺华始终致力于让患者在药品的整个生命周期中持续性、系统化地参与其中，因为唯有成为一家在患者参与方面领先的制药公司，诺华才能真正地实现公司的使命，让患者活得更久、活得更好。

诺华首席执行官万思瀚(Vas Narasimhan)

作为诺华与国内各方行业伙伴的共创交流项目，诺华第一届中国患者日活动不仅是企业分享自身在患者参与领域的全球丰富经验的契机，更邀请了来自患者组织、医务群体、卫生经济学等方面的专家和代表齐聚一堂，交流分享“以患者为中心”的解决方案和行业实践，加深理解，互相连接，以期实现更长远的合作共赢。

“患者为中心”立足患者需求，改变并加速了医疗企业发展

在活动上，致盛全球董事、生物制药全球负责人Bill Coyle认为，中国医药领域中“以患者为中心”的改革方案正从本质上改变并加速了医疗企业发展。

比如，在药物研发当中突出以患者为中心的理念，发布以患者为中心的药物临床相关指导原则，让更多患者参与到临床研究当中来，帮助药物审评审批提速;同时倾听患者的实际需求与心声，医保准入流程不断缩减优化，更快为中国患者带来实际可行的药物或治疗方案。

实际上，这一理念的推进，正与诺华“以患者为中心”的使命和目标不谋而合。

在诺华看来，什么是“以患者为中心”? 诺华全球患者沟通负责人Marc Boutin强调，“患者参与”是“以患者为中心”的重中之重，而“患者参与”则需要体现在驱动研发创新、推动药物准入、患者治疗与管理的全程环节中，来满足患者用得上、用得起创新药物的实际需求。

秉承着这样的理念，作为一家专注于创新药物的制药公司，诺华始终把患者作为一切工作的重心。中国是诺华的全球第二大市场，从1987年至今，诺华已有超过100种新药和适应症在中国获批，包括最近创新研发的小干扰RNA降胆固醇新药英克司兰钠注射液获得上市批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合性血脂异常患者的治疗。此外，诺华不断扩展创新药的可及性。自2017年以来，诺华已经有30种药物被纳入医保。这些药物主要用于中国重大和高发的疾病领域，包括心血管、免疫、神经科学以及肿瘤等。

药物研发：重视患者在实施过程中的体验，把患者当患者，而不是研究对象对待

美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍强调，患者应该参与到药物研发的全生命周期中去，以患者需求为中心，在每个环节发挥患者的积极作用。

研究表明，在药品研发的方案设计过程当中，如果有患者参与的方案设计，可以节省大量时间，并减少与监管部门修改方案的次数，从而大大节约研发成本。

那么，在临床试验的设计上，如何理解和实现“以患者为中心”?

核心是重视患者在实施过程中的体验，在合规且可行的范围内提高患者参与临床试验的便利度、减轻患者参与临床试验的负担，实施更加患者可及、患者友好、贴近真实诊疗场景的临床试验。

以近期讨论度极高的DCT(去中心化临床试验)为例。DCT让很多研究不单只是发生在医院内，也可以发生在医院外，这可能会让患者招募变得容易，所以受到很多研究者的追捧和青睐。

需要注意的是，DCT不单纯是字面上理解的“去中心”，其本质正是“以患者为中心”。这意味着，DCT相比传统模式的改变在于“场景可选”，这对患者也就意味着“我可以在医院，我也可以不在医院”，给予患者选择的自由——让患者能够根据自己的需求自由选择参与临床试验的形式。

在诺华看来，在临床试验中践行“以患者为中心”，还可以向前更进一步，让患者直接参与到临床试验的设计中来。

活动中，诺华分享了2018年正式建立的患者顾问委员会在全球的实践与经验。如今，在各个疾病领域不断涌现出对其疾病有专业知识积累的患者(们)，也能全面地理解他们所代表的患者群体。在这种情况下，如果要启动一个新的研发项目，就可以邀请这些患者或是患者群体以作为委员会顾问的身份加入其中，为项目提供有价值和影响力的洞察，并在诺华的内部进行全球共享。

例如，患者顾问们可以通过不同形式分享自己对于某种疾病的理解和感受，为一些临床试验的具体工作提供建议，包括药物开发患者的感受报告、患者的教育和支持、产品的定位、开展临床研究、患者报告方案的结局、可行性招募以及试验的摘要等。

自2018年以来，诺华的患者顾问委员会致力于在临床研究和开发过程中推进患者沟通。在全球，87%的早期研究项目在首次人体试验(FIH)前获得患者洞察，74个临床研究项目已开展了患者沟通的工作。比如在一个胰腺癌的临床试验里，患者顾问通过审查研究设计，基于自己作为患者的需求和体验，提供了有价值的建议和看法。这些支持帮助诺华提前完成了招募，也加快了产品的获批速度。

据介绍，以肿瘤为例，截至目前，诺华已经有16个瘤种的药物研发有患者顾问委员会的参与，包括乳腺癌、肠癌、食管癌和慢性粒细胞白血病等。如今，有超过17个国家的89位顾问参与提供患者洞察，中国患者代表是其中重要的参与者，真正反馈了中国患者在疾病诊疗和管理中面临的痛点和需求。

扩大可及：患者参与赋能真实世界数据的催生与药品价值评估的实践

创新药可及，分为用得上和用得起。

在造福病患、推动药物可及的宏观命题下，无论是哪一个环节，政策监管、医疗机构、医药产业都在想方设法为患者提供可及性的解决方案。

近年来，基于“以患者为中心”的理念，为了满足患者的临床需求，中国的药品政策正在变得越来越开放，许多未在中国上市的国外新药，如今有了更多途径触达中国患者。比如“港澳药械通”政策——粤港澳大湾区内地城市的指定医疗机构经广东省审批后，可使用临床急需、已在港澳上市的药物，以及使用临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械。

2021年12月，诺华的创新降血脂药物英克司兰钠注射液获得美国FDA批准，用于降低LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)。客观上，患者有降低血脂的需求，但现有治疗的局限性和患者依从性的欠缺，是心血管慢性管理中的巨大壁垒。英克司兰钠注射液作为一种创新药物，能够帮助患者不用频繁往返医院，降低复诊次数。

在中国，得益于海南博鳌乐城先行区与粤港澳大湾区的先行先试政策，英克司兰钠注射液已使超千位血脂异常患者提前获益，积累了有效的真实世界数据，也帮助英克司兰钠注射液在中国的上市。在递交新药申请仅9个月后，2023年8月，英克司兰钠注射液就获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合性血脂异常患者的治疗。

支付是创新药触达患者的关键问题，也就是“用得起”。实际上，我国医保政策对创新药正在变得愈发友好，而医保谈判也对创新药的认可也越来越高，医保目录准入的频繁与普及正是“以患者为中心”的最好体现。

基于国际经验，在推动创新药进入医保目录的过程中，“患者参与”本身也非常重要。

一款药物在中国的医保目录的准入，离不开药品价值评估工作。从安全性、有效性、经济性、创新性、公平性的五维度价值评估体系出发，采用增量成本效用分析结合预算影响分析是目前我国医保准入工作一直以来常用的方法。而在对药品进行价值评估的过程中，“患者参与”可以帮助提供重要的、基于药物经济学的医保证据。

在一些卫生经济研究者看来，准入的关键是提供证据，即这款创新药使用以后对整个社会带来什么影响，减轻了多少疾病负担，促进了多少健康指标的改善。为此，需要大量的患者组织帮助提供这些基于“全成本考虑”的证据。只有通过患者疾病负担研究，才能真正了解疾病的危害程度和患者未被满足的需求，明白患者对新药的期待和心声，更好地反映该疾病领域患者的偏好、意志、感受，真正体现以患者为中心，以临床价值为导向。

当前国内药品价值评估工作已获得了患者大量的间接参与，借助患者生存报告等载体，来自患者的信息为目录评审提供了数据基础和更全面的视角。例如，2018年由北京大学医药管理国际研究中心开展的《中国银屑病疾病负担和生存质量调研报告》以及2023年由博鳌肿瘤创新研究院和开心生活科技有限公司合作开展的《中国晚期HR+ HER2-乳腺癌患者疾病负担与生活质量调研白皮书》，均是从患者角度出发，针对其治疗情况、心理负担、经济负担以及生活质量进行的调查研究，为推进银屑病和乳腺癌的先进治疗方式，提高患者生存质量，完善保障政策提供了很好的依据。

在新阳光慈善基金会发起人、秘书长刘正琛看来，在医保准入上，患者参与的潜力巨大，可以在疾病负担报告和卫生技术评估这一前一后的证据链上做出努力——卫生技术评估告诉大家药物的价值是什么，疾病负担报告告诉大家患者的负担是什么。

不过，目前国内没有患者直接参与医保准入工作的方案和细则。患者们主要通过患者组织来间接参与，包括帮助形成针对某种疾病的白皮书或调查报告，反应患者体验和感受。不少患者组织和卫生经济研究者呼吁，应该建立患者参与医保准入的制度性保障，并制定相关细则。

病程管理：聚焦患者疾病历程的全日常

要真正做到“以患者为中心”，需要不同的利益相关者的合作，包括患者组织、医疗机构、职能部门等等。尤其是患者诊疗过程中出现的复杂问题，更需要利益相关方共同尝试解决。最终确保每位患者都能高效利用医疗资源，获得更好的治疗方案，提高生活质量，保证社会功能。

而对于医疗机构来说，“以患者为中心”本身就是现代医院的服务理念。尤其是在对慢性病患者进行全程管理的时候，“以患者为中心”的本质则是采用科学治疗来满足患者多方面的实际需求，不再只是单方向金字塔型的进阶式治疗。

以眼底病患者的抗VEGF(血管内皮生长因子)治疗的经验为例，一方面，为了提高患者在就诊过程中的效率，医院需要不断优化就医流程，提供更流畅的预约通道、付费通道、患者管理通道，缩小服务半径，让患者在同一楼面里完成从挂号、治疗、打针到复诊的就医全流程，并且减少不必要的检查项目。目前已有多家医院采用了一站式玻璃体腔注药模式，实现了将眼底病患者的规范化治疗从7天缩短到24小时，绝大多数患者可以实现当天问诊、当天治疗。在国家眼底疾病临床中心的牵头下，一站式玻璃体腔注药模式正在全国越来越多的医院复制和推广，帮助更多的医疗机构实现高效运转，服务更多患者。

那对于患者组织在其中可以做些什么?广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长、淋巴瘤之家创始人顾洪飞表示，患者组织需要了解和掌握患者的具体信息。得益于强大的数据支持，淋巴瘤之家会定期跟进每位患者的疾病状况、健康和心理状况、用药情况，并进行实时更新和录入。数据后台就可以通过这些“个性化的标签”定向推送筛选后、有针对性信息和活动，再配合专业的患者社群运营的同事手把手的全程支持，让淋巴瘤之家成为“最懂患者”的病友组织。目前，组织也已经将成功的经验复制到肺癌、白血病、多发性硬化等更广泛的疾病领域。

上述案例充分说明，“以患者为中心”的患者管理工作，需要多方共同协作，不仅需要医生和医疗机构的努力，也需要药企、患者组织乃至更多行业机构一起参与其中。

正如诺华首席执行官万思瀚所期待的，“我们要将诺华中国患者日打造成诺华与医疗健康行业各个重要利益相关方重要的交流和共享的平台，深入了解患者痛点和诉求，并将其转化为真正能够延长患者生命、改善患者健康的药物和解决方案，多方协力，赋能患者，创想健康未来。”