我国自主研发多发性硬化症候选新药塞拉维诺获批进入临床研究

2025年5月23日，由首都医科大学附属北京天坛医院/国家神经系统疾病临床医学研究中心施福东课题组和中国科学院上海药物研究所柳红课题组合作开发的多发性硬化症化药1类新药塞拉维诺，获得国家药品监督管理局临床试验许可，为多发性硬化患者带来治疗新希望。

多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统脱髓鞘病，临床表现为复发性的神经功能缺损和逐渐积累的残疾进展，是全球青壮年非创伤性致残的首位病因。过去三十年，由欧美主导的多发性硬化治疗药物飞速发展，目前全球有超过15种药物在临床获批(我国引进了5种)用于减少患者复发风险。然而，这些药物并不能满足所有患者的治疗需求。尤其对于中枢神经固有胶质细胞和外周迁移的髓系细胞驱动的进展型多发性硬化，目前匮乏有效疗法。施福东课题组多年专注于多发性硬化及相关神经免疫疾病的诊断和治疗，在2022年发表在Cell(Shi et al., Cell 2022, PMID: 35709748) 的一项研究首次发现多发性硬化患者骨髓来源的髓系细胞可持续迁移入中枢神经系统，不断补充的髓系细胞，维持脑内区域免疫反应，促进疾病的进展，研究也验证了靶向趋化因子受体CCR5可阻断骨髓髓系细胞的迁移并减轻多发性硬化进展 (图)。

图：靶向CCR5治疗多发性硬化新药研发历程

柳红课题组自主研发的新型CCR5抑制剂塞拉维诺曾先后获得“十三五”“重大新药创制”重大科技专项、中国科学院战略性先导科技专项资金支持。Cell第一作者北京天坛医院史凯斌，和中国科学院上海药物研究所柳红课题组的多名研究人员经过三年协作攻关，完成多发性硬化症临床前动物模型药效学研究，结果明确显示，塞拉维诺在急性中枢神经系统脱髓鞘疾病模型、复发缓解型以及进展型多发性硬化症模型中，均可显著改善模型动物的神经功能缺损，缓解髓鞘脱失，减少脊髓免疫细胞的浸润，治疗效果优于阳性对照药物特立氟胺。同时，塞拉维诺具有良好的成药性，无潜在的药物-药物相互作用，安全性良好。目前塞拉维诺已完成临床I期研究，在健康受试者中，塞拉维诺具有良好的安全性、耐受性和药代动力学性质。

目前该项目正在策划开展全国多中心临床试验，希望为多发性硬化患者带来基于新机制的新疗法。