首个疗法！罕见病腱鞘巨细胞瘤新药获FDA批准上市

近日，FDA宣布批准第一三共公司开发的Turalio(pexidartinib)胶囊上市，用于治疗身体机能严重受限且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者。这是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。

FDA官网截图

TGCT是一种影响人体滑膜和腱鞘的罕见肿瘤，多数肿瘤都是良性的，但会导致滑膜和腱鞘变厚和过度生长，对周围组织造成损害。

FDA药物评估与研究中心FDA肿瘤学中心主任Richard Pazdur表示，TGCT可引起患者疼痛、关节僵硬和运动受限。肿瘤会显著影响患者生活质量并导致严重残疾，手术是主要的治疗选择，但有些患者不符合手术条件，即使手术后肿瘤也会复发。

FDA此项批准是基于国际多中心、安慰剂对照、III期ENLIVEN研究的结果，入组120例患者，分别接受pexidartinib(n=61)和安慰剂(n=59)，治疗25周，主要终点是ORR。结果显示，pexidartinib治疗组ORR显著提高(38% vs 0%)，其中完全缓解(CR)为15%。获得缓解的23例患者中，22例患者在至少6个月的随访期内维持缓解。有13例患者的随访期超过12个月，这些患者的缓解维持时间也都超过了12个月。

pexidartinib是一种集落刺激因子1受体(CSF-1R)/c-Kit/Flt3抑制剂。早前，FDA给予该药突破性治疗指定和优先审查指定以及孤儿药的认证。目前Turalio还在开发胶质母细胞瘤、胃肠道间质瘤的适应症。