小众疾病也需关注，CSCO首次发布骨巨细胞瘤诊疗指南

5月29日，北京积水潭医院骨肿瘤科主任、中国临床肿瘤学会(CSCO)肉瘤专家委员会主任委员牛晓辉教授携手国内多位骨肿瘤诊疗领域的专家首次线上发布了中国临床肿瘤学会骨巨细胞瘤诊疗指南。

牛晓辉教授指出，骨巨细胞瘤是比较常见的原发骨肿瘤之一，虽然发病率不高，大约在百万分之一到百万分之二左右，以中国14亿人口粗略计算的话，每年大约有3000名新发骨巨细胞瘤患者，对于这样一种“小众”且罕见的疾病，目前关注度较低。同时，90%以上的患者多发病于20-40 岁，所以骨巨细胞瘤的患者需要及时治疗，以获得一个长期良好的预后并恢复功能。

如果疾病得不到完全的治疗，那这些年轻患者后半生将需要持续治疗，在未得到及时治疗的情况下，还将引起骨骼损坏导致骨折、关节功能障碍或截肢，从心理和生理上会给患者带来巨大的痛苦。骨巨细胞瘤还具有潜在恶变以及肺转移风险，局部复发率高达20%-50%，患者关节受损且疼痛感很强，严重影响生活质量。

为什么在很多肿瘤都出了多版指南后，CSCO才首次发布骨巨细胞瘤诊疗指南? 牛教授解释道：“以前骨巨细胞瘤诊疗只有局部手术治疗，手术靠的是外科医生的技术和经验，所以一般手术不会出诊疗指南。如今，从之前较为单一的手术、放疗等局部治疗手段，到药物治疗的出现，骨巨细胞瘤的诊疗真正实现内科、外科及其他多学科的综合治疗，规范并帮助医生提高诊疗水平，让更多的患者从中获益，这是本次指南发布最重要的意义，也是中国骨巨细胞瘤治疗应有的趋势。”

对于可手术切除的患者，骨巨细胞瘤主要的治疗方式为手术；对于不可手术或手术可能导致严重功能障碍的患者，则采用栓塞、药物治疗或者放疗等辅助方式进行疾病长期控制，而地舒单抗是目前国内唯一获批的骨靶向药物，用于无法手术切除或手术很可能造成严重功能障碍的骨巨细胞瘤患者，不过，该药物目前尚未纳入医保目录。

虽然早发现、早诊断、早接受正确的治疗是提高肿瘤治愈水平的关键，但对于骨巨细胞瘤来说，因其发病率较低，难以通过筛查来做到早发现，所以只能在患者出现持续疼痛等临床症状后到医院就诊时尽量做到早期诊断。