甘莱宣布FXR激动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎临床试验申请获得美国FDA批准

--ASC42目前已于中国、美国完成了I期临床试验。此次临床试验申请获得美国FDA批准后，甘莱将获准开展一项关键性的药物-药物相互作用(DDI)研究，以支持后续在中国、美国和欧盟开展III期临床试验

--甘莱预计这项DDI研究将于2022年第四季度初完成

--目前FXR激动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱计划在中国II期临床试验完成后启动中国、美国和欧盟III期临床试验

上海2022年6月8日 -- 歌礼制药有限公司(香港联交所代码：1672)旗下全资子公司甘莱制药有限公司("甘莱")今日宣布，其候选药物FXR激动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的一项药物-药物相互作用(DDI)研究临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局批准，该研究将为后续在中国、美国和欧盟开展ASC42 III期临床试验提供更多支持。

ASC42是一款由公司完全自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体(FXR)激动剂。此前的ASC42美国I期临床试验(临床试验编号：NCT04679129)数据显示，在15 mg剂量每日一次为期14天的治疗期间，受试者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)维持在正常水平且未观察到出现瘙痒症状，FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19(FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,780%，这使得ASC42 FXR激动剂有望成为同类最佳的PBC候选药物。目前FXR激动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱计划在完成中国II期临床试验后启动中国、美国和欧盟III期临床试验。

PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。一项流行病学研究显示，2014年美国约有12万PBC患者[1]。熊去氧胆酸(UDCA)是治疗PBC的标准治疗方案，然而约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受[2]。对于这部分UDCA应答不足或不耐受的患者，美国目前仅批准奥贝胆酸(OCA)用于治疗，但OCA并未在中国获批。此外，OCA的使用会增加患者的瘙痒症发生率，并引起LDL-C升高。

"非常高兴地看到FXR激动剂ASC42即将在美国开展一项关键的药物-药物相互作用研究，以支持后续在中国、美国和欧盟开展ASC42治疗PBC的临床III期试验。除FXR激动剂ASC42之外，我们在非酒精性脂肪性肝炎以及原发性胆汁性胆管炎领域还布局了其他6条管线。甘莱将始终坚持初心，聚焦这一领域中巨大的未满足医疗需求，为全球患者提供更多创新疗法。"歌礼创始人、董事会主席兼首席执行官吴劲梓博士表示。

[1] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.

[2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.

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歌礼是一家在香港证券交易所上市(1672.HK)的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药研发至生产和商业化的完整价值链。歌礼的管理团队具备深厚的专业知识及优秀的过往成就，在团队的带领下，歌礼聚焦三大临床需求尚未满足的医疗领域：病毒性疾病、非酒精脂肪肝和肿瘤，并以全球化的视野进行布局。凭借卓越的执行力，歌礼快速推进药物管线开发，争取在国际竞争中占据领先地位。歌礼目前拥有三个商业化产品，即利托那韦片、戈诺卫®和新力莱®，以及20款在研药物。最前沿的候选药物包括ASC22(乙肝功能性治愈)、ASC10和ASC11(口服小分子抗新冠药)、ASC40(复发性胶质母细胞瘤)、ASC42(原发性胆汁性胆管炎)和ASC40(痤疮)。