张抒扬团队发表梗阻性肥厚型心肌病新药治疗研究结果

人民网北京9月5日电 8月25-28日，第71届欧洲心脏病学会年会（ESC 2023）召开，在ESC 2023的“Late-Breaking Science”专场上，“玛伐凯泰（Mavacamten）治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的疗效和安全性——EXPLORER-CN研究结果”的主题报告公布。

EXPLORER-CN研究的牵头研究者、北京协和医院院长张抒扬，对EXPLORER-CN的研究亮点及意义进行解读。

“玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者具有良好的有效性与安全性。”张抒扬表示，该研究主要疗效终点达到显著性统计学差异，所有次要疗效终点均观察到全面改善，有望成为中国oHCM的新治疗选择，具有重要的临床价值和治疗意义。

北京协和医院微信公众号显示，肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心肌病，是青少年运动猝死的主要原因之一。根据左室流出道（LVOT）压差是否≥30mmHg分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性。

张抒扬介绍，罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低，患病人口数量极少的一组临床异质性疾病。“在众多罕见病之中，HCM的治疗始终存在巨大的未被满足的需求，半数以上的患者认为目前的治疗对改善其生活质量的帮助十分有限。”

张抒扬说，玛伐凯泰（Mavacamten）属于选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂，它通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，同时促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。

“截至目前，玛伐凯泰在全球范围内已开展了二十余项临床研究。”张抒扬说，其中，Ⅲ期研究EXPLORER-HCM是迄今为止全球HCM药物治疗领域发表的最大规模的安慰剂对照、随机临床试验，证实了玛伐凯泰治疗在oHCM患者中显著减轻LVOT 压差，改善运动能力、临床症状和健康状态，提高患者生活质量，且具有与安慰剂相当的良好的安全性与耐受性。

北京协和医院微信公众号显示，此次张抒扬牵头设计并带领国内17家医院，在7个月内完成EXPLORER-CN研究患者的筛选、入组和治疗，取得重大研究结果。研究结果发表在国际知名杂志JAMA Cardiology，引起国内外广泛关注。同期刊登克利夫兰诊所肥厚型心肌病中心主任Milind Y. Desai教授述评（Mavacamten III期临床试验VALOR-HCM的主要研究者），提出该研究在亚洲患者中证实了Mavacamten的有效和安全性，另一个重要贡献是与国际临床试验不同，该研究使用较低起始剂量药物，既安全、又不影响疗效，值得借鉴和广泛推广。