美国南卡罗来纳医科大学科学家近日开发出一种新型工程干细胞疗法。小鼠模型测试结果显示，该疗法能显著逆转新发1型糖尿病。相关论文发表于新一期《分子治疗》杂志。
这种实验性疗法使用的是间充质干细胞/基质细胞(MSC)，这是一类具备天然组织修复和免疫调节能力的成体干细胞。之前的临床试验显示，标准MSC可帮助患者保留残存的胰岛素分泌功能。然而，若无法对抗体内剧烈的炎症环境，MSC在彻底逆转已明确的糖尿病之前便可能不堪重负。
团队对MSC进行了基因改造，使其产生保护性蛋白α-1抗胰蛋白酶(AAT)。这种设计带来了复合效应：改造后的AAT-MSC既能护住胰腺中尚存的胰岛素分泌细胞，又能抑制过度活跃的免疫反应。正是这一双重作用，让AAT-MSC疗法比标准干细胞疗法更为强劲。
团队随后通过分析数以千计的单个免疫细胞发现，输注AAT-MSC并非只是压制过度活跃的免疫系统，而是主动将其重新编程。
新疗法同时驯化了免疫系统的两方面力量：一边是力图在胰腺中维持胰岛素分泌的“维和细胞”——调节性T细胞，另一边是驱动免疫攻击、摧毁胰岛素分泌细胞的“攻击者”——CD8杀伤性T细胞。接受AAT-MSC治疗后，团队观察到“维和细胞”数量显著攀升，“攻击者”则日趋减少。
该疗法具有长效性。尽管干细胞本身在数小时或数日内便被身体清除，但免疫重编程效应却悄然留存。这意味着，一次细胞治疗，效果可持续6个月至两年。
