儿童用药匮乏是一个世界性难题。由于儿童在不同年龄阶段的用药依从性不同，生产企业可能需要改变药品的剂型或添加适当的辅料来调整药品形状和味道，这些因素都增加了生产工艺的复杂性和生产成本。
针对这一情况，我国采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产。国家卫健委通过重大新药创制科技重大专项，投入超6亿元研究儿童用药；成立国家儿童医学中心，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。国家药审中心按照“急用先行”的原则，建立儿童用药研发审评证据体系，指导企业顺利开展研发，目前已发布多项儿童用药专项指导原则，完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和审评提供了重要技术支持与审评依据。
药有了，下一个环节就是分销。当前，国家药品集中带量采购（以下简称“集采”）已在常态化、制度化推进。但集采药品品规偏向于成人，儿童医疗机构常常是被动接收集采品规。药品生产企业出于对药品成本控制及保障供应的考虑，通常选用需求量较大的主流规格和剂型，导致适用于儿童的剂型和规格药品流标情况屡次发生。不仅如此，中选品种说明书中无儿童用药信息，中选胰岛素配套笔刻度不适宜儿童使用，中选那屈肝素钙无刻度……类似问题更造成儿童患者无法按照医嘱准确分剂量用药，影响了儿童用药安全。
有鉴于此，儿童用药的集采机制应在更长周期内优化管理，设置更合理的儿童药集采规则。如在招采中对儿童用药单独分组，综合考虑药品适应证、适应人群、剂型、规格等要素，避免根据单一的通用名进行分组。同时，完善采购评价体系，在口服制剂类药品中增加适口性评价指标，对于质量、剂型、规格、价格完全相同的产品，可优先考虑现已使用产品，取消降幅项的评分指标。此外，还要健全激励体系，采取利好措施，提升从事短缺儿童药攻坚研发企业的积极性，保证儿童用药市场的“含科量”。
集采作为疏解儿童用药短缺问题的手段，也要具体情况具体分析。可实行“一品一策”或“一类一策”精细化集采，供需两端同发力。在供给端对短缺药进行干预时，清晰分析药品短缺因素是成本价格不合理还是供应加速不足；需求端则激励医疗机构合理保量，并留有适度的容错空间，比如从历史用量、流行病学、药事管理等角度预测用量。在进行儿童用药定价时，应综合考虑儿童药品生产、配送的各项成本，对儿童用药价格进行加算，适当调整儿童药品挂网价格，确保儿童用药生产企业在价格上有一定的利润空间，提高生产企业的研发供应意愿，从而保障儿童用药的可及性。建议由国家儿童医学中心牵头，组织区域中心儿童专科医院或妇幼保健院、综合医院儿科专家等成立专家组，在医保部门统一组织下，对儿童适宜药品与企业进行单独谈判集采，并按约定集采任务量落实。
