Sirnaomics公布STP705治疗皮肤基底细胞癌临床II期中期数据

Sirnaomics Ltd.(“公司”，“Sirnaomics”，股份代号：2257.HK)，是一家专注于探索及开发RNAi疗法行业领先的生物制药公司。Sirnaomics公布其siRNA(小干扰RNA)疗法STP705治疗皮肤基底细胞癌(BCC)II期中期临床数据。该中期数据为三组(共15名受试者)，表明其达至完全清除疗效的同时，也具有改善或稳定的美容效果，且无明显的皮肤不良反应。中期数据还显示无药物相关的不良事件(AEs)或严重不良事件(SAEs)，故此STP705具有局部用药治疗皮肤癌良好的安全性。

本项开放标签、剂量爬坡的临床II期试验主要是评估皮肤基底细胞癌(BCC)患者在局部注射后不同剂量STP705的安全性、耐受性及有效性。主要终点为确定原位皮肤基底细胞癌病罩内的肿瘤细胞组织学完全清除疗效的患者比例，即在病灶中无可观察到的BCC肿瘤细胞巢作为主要依据。次要终点为确定最佳剂量下STP705的安全性及有效性，并分析皮肤基底细胞癌在形成过程中常见的生物标志物(包括TGF-β1和COX-2)。

本次中期数据共有三个剂量爬坡组，其范围为30微克到90微克。每组由5名受试者组成，目前有15名受试者参与是次试验。受试者每周接受一次STP705注射，并连续重复给药六周。其中，B组和C组将分别注射60微克和90微克的STP705，五名受试者中有三名达到了完全清除疗效。A组则接受30微克的STP705，五名受试者中有一名达成了完全清除疗效。

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“本次中期数据表明，STP705在已经取得治疗皮肤鳞癌(SCC)积极效果的基础上，又获得皮肤基底细胞癌(BCC)患者治疗的积极响应。这将进一步证明本公司在开发应用RNAi疗法治疗皮肤癌方面中的领先地位。我们期待本项II期试验中余下受试者组别的数据读出结果。事因我们正在推进该重要候选疗法，这将提升我们对STP705疗效的了解程度。”

Sirnaomics执行董事兼首席医疗官Michael Molyneaux博士补充道：“本次STP705 II期中期临床数据令人振奋，这证明我们正走在为皮肤基底细胞癌患者提供更多治疗方法的道路上。这将是对这些病变进行手术切除的替代方案。目前各种类型非黑色素瘤皮肤癌的非手术治疗仍有巨大的医疗需求，而我们已经在是次研究中发现该非手术治疗方案也可以实现减少疤痕和高组织清除率。”

本次II期试验余下部分包括另外两组(每组5位)120微克和180微克试验组，共有25位受试者参与整个本次临床试验。有关本次临床试验的其他相关信息，标识符：NCT04669808

关于基底细胞癌

皮肤基底细胞癌(BCC)是一种非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)，其形成原因与阳光的紫外线辐射有关。皮肤基底细胞癌通常不会扩散到身体的其他部位，因此大部分病例为转移前的。根据CIC报告指出，皮肤基底细胞癌转移率约为0.0029%和0.55%之间，常见的转移部位为区域淋巴结、肺部、骨骼、皮肤与肝脏。皮肤基底细胞癌常用的治疗方法为普通外科手术、莫氏显微图像手术、软膏局部治疗、冷疗、镭射、电切和放射治疗。各种形式的外科手术会带来明显的皮肤不良事件：诸如疤痕、感染和出血等风险。目前只有两种药物获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于转移前的皮肤基底细胞癌患者，但仍然有可能引起患者的皮肤反应。

目前STP705应用于皮肤基底细胞癌的治疗，显示出对于美容外观的优势，尤其有效于在头部、面部或颈部有病变的患者。临床结果表明，于目前可用的局部疗法相比，STP705能更高地达成完全清除疗效。

关于STP705

Sirnaomics公司的核心候选药物STP705是一种基于小干扰核酸的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂。TGF-β1及COX-2是经过充分验证的肿瘤学及纤维化疾病药物开发的守门人靶点。TGF-β1调节广泛的细胞过程，包括细胞增殖、分化、凋亡、细胞外基质生成、血管生成、炎症和免疫反应，而COX-2是一种促进炎症和增殖的介质。STP705通过利用其双靶向抑制特性和优化的多肽纳米颗粒(PNP)递送系统，采用局部给药疗法，直接抑制肿瘤病灶中TGF-β1和COX-2基因表达。该候选药产品用于治疗非黑色素瘤皮肤癌，包括原位鳞状细胞皮肤癌(isSCC)、皮肤基底细胞癌(BCC)、皮肤纤维化和实体肝肿瘤。

关于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床前及临床阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗存在医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有重要市场地位的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司，且是首家为核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。