拜耳与 Mammoth Biosciences 将合作开发新型基因编辑技术

协议进一步强化了拜耳新建立的细胞和基因治疗平台

支持 Mammoth 致力于实现新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景

Mammoth 将获得 4,000 万美元的预付款，以及超过 10 亿美元的未来潜在的里程碑款项

德国柏林和美国加利福尼亚州布里斯班2022年1月12日 -- 拜耳集团与 Mammoth Biosciences 公司(简称Mammoth)于 2022 年 1 月 10 日宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前 Mammoth 公司正在利用自然多样性驱动下一代 CRISPR 产品。

Mammoth 公司开创性的基因编辑技术是一项关键技术，同时也是单独的治疗方法。它将极大地增强拜耳的创新能力，更快地开发能为患者带来显著影响的疗法，并进一步强化公司近期建立的细胞和基因治疗平台。根据协议条款，两家公司即将开展的合作，将以肝脏靶向疾病为重点。

拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich 说：“Mammoth 的新型 CRISPR 系统与公司现有的基因增强及诱导多能干细胞 (iPSC) 平台相结合，将释放我们细胞和基因治疗策略的全部潜力。与 Mammoth 顶尖科研团队合作是一个重要支柱，将支持我们改善那些身患目前难治型疾病患者的生活。”

Mammoth 公司首席商务官兼治疗战略负责人 Peter Nell 博士表示：“我们很高兴与拜耳合作。基于我们新型 CRISPR 系统技术飞跃，这项合作结合了拜耳在药物开发领域的优势专长。在双方的共同努力下，我们将有可能通过开发基于 CRISPR 的方法以满足临床所面临的适当紧迫性，使患者受益，同时确保学术的卓越性与安全性。”

细胞和基因疗法是药物开发领域发展的下一阶段。通过解决疾病的根本成因，这些新型疗法具有通过一次性治疗永久逆转疾病的潜力。当在活体外(体外)使用时，基因编辑是细胞疗法的关键推动力，当在活体内(体内)使用时，可以针对具有高度未满足医疗需求的多种遗传疾病实现靶向治疗。

Mammoth 公司包括 Cas14 和 Casɸ 在内的超小型 Cas 酶专有工具包，允许将扩展的高保真基因编辑与靶向系统递送相结合。根据协议，拜耳有权使用这一新型基因编辑技术。基于这些新型 CRISPR 系统的超紧凑尺寸，该技术具有优越的体内应用潜力。

根据协议条款，Mammoth 公司将获得 4,000 万美元的预付款，并有资格获得目标期权行权费用以及超过 10 亿美元的未来潜在里程碑付款，这些付款基于成功完成特定研究、开发以及商业等里程碑事件，涉及五个预先选择的体内适应症，其中首先关注肝脏靶向疾病。此外，拜耳将支付研究经费以及分层特许权使用费，最高可达净销售额的两位数百分比。与此同时，两家公司还正在非排他性基础上探索体外项目相关工作。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在 2020 财年，拜耳的员工人数约为 100,000 名，销售额为 414 亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为 49 亿欧元。

关于 Mammoth Biosciences

Mammoth 公司正在利用生命的多样性驱动下一代 CRISPR 产品。通过新型 CRISPR 系统的发现与工程化，该公司正充分发挥其平台的潜力来读取和写入生命代码。 Mammoth 旨在利用一流的体内和体外疗法开发永久性基因治愈疗法，并通过按需诊断普及疾病检测。利用其内部研发和对 Cas12、Cas13、Cas14 和 Casɸ 的独家许可，Mammoth 可以为生命科学研究、医疗保健、农业、生物防御等提供增强的诊断和基因组编辑技术。 Mammoth 总部位于美国旧金山湾区，由 CRISPR 先驱和诺贝尔奖获得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 以及 Lucas Harrington 共同创立。该公司得到了顶级机构投资者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。