揽获全球首创，坚守研发十年并持续创新，鞍石生物助力脑胶质瘤迈进靶向时代

2022年9月1日，第十届服贸会正在进行中，作为服贸会健康卫生服务专题中最大的亮点，首都14家知名医疗卫生机构参展，集中展示了医疗领域融合创新的突破性尖端科技成果。

其中值得关注的是，首都医科大学附属北京天坛医院联合鞍石生物，展示了一款治疗脑胶质瘤疾病的First-in-class产品——伯瑞替尼(PLB1001)，伯瑞替尼治疗脑胶质瘤的作用机制及I期临床试验(NCT02978261)结果，于2018年发表在国际顶级医学期刊《CELL》上。

伯瑞替尼由国内创新靶向药研发企业鞍石生物，和首都医科大学附属北京天坛医院、北京市神经外科研究所江涛教授团队联合研发，如果伯瑞替尼未来顺利获批脑胶质瘤适应症，将不仅改变脑胶质瘤的临床治疗现状，也标志着中国学者将脑胶质瘤治疗带入了靶向治疗时代。

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转化医学，中国学者引领全新治疗时代

江涛教授在接受E药经理人采访中表示：“由于脑胶质瘤发病部位特殊，手术致残率高，癫痫发生率高，术后放疗和化疗敏感性不一，并且易复发、存活率低，因此可谓是全球最难治的肿瘤之一。目前最大程度安全切除肿瘤，并在术后给予针对性治疗，是脑胶质瘤患者治疗的最主要手段。但是无论是放化疗、还是手术治疗，都容易对大脑产生一定的损伤。从其他癌种的成功治疗经验来看，靶向治疗是未来脑胶质瘤治疗的发展方向。”

江涛教授 北京市神经外科研究所所长

首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任 教授 博导

中国医师协会、中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会首任主委

主持制订国家卫生健康委员会《脑胶质瘤诊疗规范(2018版)》

“但至今市场上还没有一款专门用于治疗脑胶质瘤的靶向药物成功上市”，江涛分享道，

“不过令人欣慰的是，国家正在从顶层设计方面，加大对脑部疾病研究的投入。2021年，国家科技部网站正式发布科技创新2030“脑科学与类脑研究”重大项目，这也标志着酝酿6年多的“中国脑计划项目”正式启动。”

江涛教授及团队携手鞍石生物，从2014年发现PTPRZ1-MET融合基因主要存在于继发性胶质母细胞瘤患者中;到2018年研究成果在《CELL》发布、伯瑞替尼脑胶质瘤精准治疗入选中国科学技术协会“2018年中国生命科学十大进展”;再到2021年伯瑞替尼脑胶质瘤精准治疗获得“中关村国际前沿科技创新大赛冠军”......“这既表明了国内外对这一重大科研发现的高度认可，也证实了伯瑞替尼治疗脑胶质瘤的研发方向以及临床医生携手创新研发型制药企业推进转化医学应用于临床的战略方向，能有效推动临床诊疗”，江涛表示。

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10年研发，用持续创新为人类健康服务

伯瑞替尼是鞍石生物研发的首款应用于脑胶质瘤的First-in-class产品，同时伯瑞替尼也在进行非小细胞肺癌等领域的临床研究，并即将申报上市。

鞍石生物创始人、董事长、CEO石和鹏博士“这是一款由中国临床专家发现致病基因，并由中国创新药企业负责转化的典型基础科研转化案例”，鞍石生物创始人、董事长、CEO石和鹏博士分享道。首先江涛教授团队通过研究发现，PTPRZ1-MET(ZM)融合基因是脑胶质瘤的重要驱动基因之一，而伯瑞替尼作为小分子高选择性MET激酶抑制剂，能够透过血脑屏障，阻断 ZM 融合基因下游信号通路，达到抑制肿瘤生长和侵袭的作用。于是在一场学术交流会上双方达成一致意见，迅速开展了伯瑞替尼应用于脑胶质瘤适应症的研发工作，这一合作便是8年的时间。

对于一家创新药企而言，鞍石生物坚定信念持续创新，坚守研发10余年，已经拥有包括伯瑞替尼、安达替尼(PLB1004)在内的多个在研1类新药，并且坚定地在肺癌、脑胶质瘤领域深耕细作，因此成果丰硕，但这个过程并不容易。

石和鹏博士2012年开始创业的阶段，正是中国创新药研发的萌芽时期，百济神州、信达生物、君实生物刚刚成立不久，国内很多医药企业仍在享受靠一款仿制药打天下的红利。那时，有十余年医药企业负责人经历的石和鹏博士敏锐捕捉到了创新药研发的时代已经呼啸而来，“患者的需求和科学研究的发展，能够真正推动医学进步。我们始终怀揣着一个梦想，通过创新药物研发平台，推动药物产业化，为民族医药产业贡献自己的一份力量”。

而带领创新药企发展的过程，也为石和鹏带来了更多不一样的收获， “我们在临床试验中，当看到患者使用我们研发的药物，生存期延长、疼痛感减轻、肿瘤缩小、饮食增加、临床获益非常明显时，那种满足感，是支持我们前进的动力”。

从创业至今10年间，石和鹏带领创业团队亲历了国内靶向药同质化研发泛滥时期，却仍旧坚守将伯瑞替尼应用于脑胶质瘤这一全球最难治且只有较少研发者参与的适应症，并走到了行业前列。

石和鹏透露，随着转化医学研发的不断深入和提高，鞍石生物将继续保持伯瑞替尼的研发优势，扩大伯瑞替尼在其他实体瘤领域的探索。

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稳扎稳打，坚定打造自身造血能力

鞍石生物在脑胶质瘤领域的研发成果和努力也获得了资本的认可，并助力公司穿越资本寒冬。2021年底鞍石生物完成了由维梧资本、贝恩资本和春华资本等联合参与，总额超2亿美元的A轮融资。这为鞍石生物相关产品的后期研发囤好了“弹药”，也让公司能够走得更远。

回看十年的企业发展历程，石和鹏感慨道，在这一过程中，最难的不是项目研发中需要克服的种种困难，而是作为一名企业管理者，需要在漫长的新药研发过程中，统筹自己内部团队和外部的力量，当大家面对不同的诱惑时，能够打消分歧，让团队保持初心，放眼长远，目标坚定地持续做创新。

正是这种坚持，让鞍石生物在创业过程中，面对诸多企业发展机会和早日变现的诱惑不动摇，一步步稳扎稳打，才有了今天的成绩。如今鞍石生物在肺癌、脑胶质瘤等相关适应症领域布局了多款在研新药。石和鹏透露，“创新药研发比拼的就是产品效果和研发效率，鞍石生物在产品立项时主要坚持两条思路，一是在未知领域保持领先，做“First-in-class”，二是在已有2-3个竞争产品的领域，坚持做到“Best-in-class”，用真正的高品质创新药改善患者的生活质量”。

随着伯瑞替尼研发的推进，鞍石生物也在紧锣密鼓地布局商业化及新药“出海”。无论是临床研发，还是未来的产品商业化以及海外拓展，鞍石生物都将会坚定的走下去。石和鹏强调，“在中国做biotech或biopharm很辛苦，创新药企发展的每一个环节都不能躲避，否则就会挨打、就会落后。”

当前，国内商业化和海外发展已经成为鞍石生物最重要的工作之一，这是对企业造血能力的考验。这种认知的根源，是因为石和鹏对创业有着与其他Biotech创始人不同的理念，尽管石和鹏博士毕业于中国协和医科大学，但是自创业伊始，他就坚持了当企业家而不是科学家的创业思维模式。石和鹏坚信，企业不仅要有使命和愿景，还要懂得如何谋求生存与发展，持续成功的商业化可以给企业带来造血能力，并支撑后续可能更复杂、风险性更高的新药研究，最终形成企业发展的良性循环。

而对于企业未来的商业化究竟如何做?随着国内不少Biotech公司陆续进入商业化阶段，他们面临的挑战也接踵而至，不少企业选择了更加“轻松”的路径：或者选择将产品对外授权，或者选择与大药企合作。而鞍石生物却选择坚持自建商业化队伍。这似乎是一条更加艰难的道路，但石和鹏认为，作为一家成立于中国的创新药企，“商业化是企业发展过程中必须跨过的鸿沟，一旦跨过去就会成为企业的核心竞争力。”